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具有经工程化改造的启动子的共济蛋白表达构建体及其使用方法.pdfVIP

具有经工程化改造的启动子的共济蛋白表达构建体及其使用方法.pdf

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    本公开涉及用于在体外和/或体内改变，例如增强共济蛋白(FXN)的表达的组合物和方法，包括但不限于经工程化改造的启动子的开发。此类组合物包括通过施用腺相关病毒(AAV)颗粒来递送。本公开的组合物和方法用于治疗诊断患有或怀疑患有由共济蛋白的量和/或功能缺乏引起的或与共济蛋白降低的表达或蛋白质水平有关的弗里德里希共济失调(Friedreich’sAtaxia)或另一种神经肌肉或神经性病况的受试者。

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113383010 A (43)申请公布日 2021.09.10 (21)申请号 201980078415.1 (74)专利代理机构 北京市柳沈律师事务所

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