干细胞技术的应用及伦理问题.pptxVIP

干细胞技术的应用及伦理问题第1页/共16页 干细胞的分类按分化潜能不同分类全能干细胞多能干细胞单能干细胞按来源不同分类胚胎肝细胞成体干细胞（组织干细胞）造血干细胞神经干细胞鸡肉干细胞骨髓间充质干细胞……干细胞最终形成特化细胞类型的过程称为终末分化第2页/共16页 干细胞的研究意义干细胞研究正在促进医疗技术革命干细胞研究不断深入之际，医学应用更为人们所期待，人类疾病中还有许多严重疾病没有找到根治的办法，人们期待着新一轮的医疗技术革命。基于干细胞有“分化”和“脱分化”的特点，可以利用作为器官修复再生的新途径，甚至有望成为继药物治疗、手术治疗后的第三种治疗途径，前景广阔。第3页/共16页 干细胞的研究意义体细胞基因治疗的新动向 临床医疗中以改变一个个体内已分化细胞 DNA 为靶的 ( 不含生殖细胞 ) 的治疗，又称为体细 胞基因治疗 (somatic cell gene therapy)，如骨髓造 血干细胞 (hematopoietic stem cell, HSC) 移植治疗血 液系统疾病已有 50 多年历史，临床上已有规范管 理办法。目前关注的重点 ：一是利用 HSC 临床应 用的经验发展 HSC 的体外扩增技术，进一步探索 临床应用的范围，以惠及更多患者 ；二是利用间充 质干细胞 (mesenchymal stem cell, MSC)。MSC 广泛 存在于骨髓、脂肪、肌肉结缔组织等处，不仅可以 分化为多种组织，还具有一定的免疫调节功能。近 年来发现，原来作为临床医疗废弃物的脐带和脐 带血富含 MSC，如果取得供者的同意，用于人类 疾病治疗，将大大造福于人民。据报道，美国国立 卫生研究院截至 2012 年 3 月已正式登记注册的干 细胞临床试验项目达 3 985 个，其中神经干细胞临 床试验 838 项，间充质干细胞 228 项，胚胎干细胞 18 项，而骨髓造血干细胞移植 2 608 项占总数的 72%。第4页/共16页 干细胞的研究意义再生医学发展的新动力 再生医学是研究机体正常结构与功能、创伤修 复与再生的学科。干细胞研究的突破增强了再生医 学发展的动力。由于多能干细胞能定向分化为神经、 心肌、软骨和血液等不同类型的细胞，即干细胞的 “脱分化”机制，为寻找有效的生物治疗，促进机 体自我修复和再生提供了新的途径，中国医药生物 技术协会于 2010 年成立了再生医学学会，以加强 学科的交流、协调和管理。国际上利用成体干细胞 多能性特点探索损伤器官的修复尝试已有很多报 导，最近一则报导特别引人注意。据英国《星期日电讯报》(2012.2.12) 报道，剑桥大学格登研究所里 克 · 利夫西博士团队已经成功利用人的皮肤细胞重 编程培养出人脑细胞，并且证明皮肤细胞可培养出 大脑皮层两种重要神经元，与胚胎干细胞定向分化 培育的神经元一致。这一成果已经刊登在 Nature Neuroscience 上，如果进一步研究，最终能用于神 经退行性病变和脑损伤患者的治疗，将是再生医学 一大重要突破。第5页/共16页 干细胞的研究意义克服免疫排斥的新方法 临床医学在同种异体间进行细胞治疗和器官移 植治疗时，免疫排斥是个很大的难题，利用免疫抑 制可以有所缓解，但难于根本排除免疫排斥。现在 引入克隆技术，采用体细胞克隆制备的胚胎干细胞， 供体与受体同为一人，由于供受同体遗传信息及抗 原性一致，可免除临床免疫排斥。当前，随着 iPS 细胞研究的发展，科学家们正在进一步研究，直接 用患者的体细胞制备 iPS 细胞，然后用“同源基因 重组”技术修复其有缺陷的基因，定向制成所需要 的细胞，回植患者进行治疗。第6页/共16页 干细胞的技术应用总结美容领域分化后的细胞，往往由于高度分化而完全丧失了再分化的能力，这样的细胞最终将衰老和死亡。然而，动物体在发育的过程中，体内却始终保留了一部分未分化的细胞，这就是干细胞，干细胞的衰老是机体衰老或人类衰老的重要因素，因而，人体干细胞移植（或注射）对阻止人类衰老意义重大。可以这样说，动物体就是通过干细胞的分裂来实现细胞的更新，从而保证动物体持续生长发育的。疾病治疗直接采用干细胞移植治疗疾病；用干细胞携带治疗基因，经过诱导分化为成体细胞，用于治疗遗传性疾病；利用干细胞的跨系统分化潜能，用于自体组织和器官的修复，可以避免同种异体移植的免疫排斥反应；将干细胞作为种子细胞，与可降解支架材料联合培养，在体外构建有生命的种植体，修复组织缺损或再生组织和器官；建立干细胞库，用于将来自体病损或 衰老组织器官的修复，也可经配型后，用于同种 异体组织或器官的修复。第7页/共16页 干细胞的研究意义干细胞临床应用研究的难题 虽然干细胞临床治疗前景看好，但从全球干细 胞研究的现状分析，目前干细胞研究还处于临床前 研究和临床试验的阶段，离临床转化应用为