一种sgRNA及其在修复内含子异常剪接中的应用.pdfVIP

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2023-05-29 发布于四川
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一种sgRNA及其在修复内含子异常剪接中的应用.pdf

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本申请公开了一种sgRNA及其在修复内含子异常剪接中的应用。所述sgRNA用于修复由HBB(β‑珠蛋白基因)IVS2‑654CT突变导致的内含子异常剪接，包括sgRNA‑U和sgRNA‑D，所述sgRNA‑U的靶向位点在IVS2‑654CT位点的上游21bp至IVS2‑654CT位点所在的HBB基因第二内含子起始位点范围内，所述sgRNA‑D的靶向位点在IVS2‑654CT位点的下游71bp至IVS2‑654CT位点所在的HBB基因第二内含子终止位点范围内。本发明可利用现有基

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112391410 A (43)申请公布日 2021.02.23 (21)申请号 20201