一种靶向编辑RNA的新方法.pdfVIP

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2023-05-15 发布于北京
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一种靶向编辑RNA的新方法.pdf

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提供了一种使细胞中靶标RNA中的靶标胞嘧啶脱氨基的方法，该方法包括将经修饰的腺苷脱氨酶蛋白或其催化结构域或表达该经修饰的腺苷脱氨酶蛋白或其催化结构域的构建体和包含将所述经修饰的腺苷脱氨酶蛋白或其催化结构域募集到所述靶标RNA的arRNA寡核苷酸或表达该arRNA的构建体导入该细胞中。还提供了一种用于RNA编辑的工程化组合物或系统，以及应用该工程化组合物或系统校正T到C突变治疗疾病的用途。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114728080 A (43)申请公布日 2022.07.08 (21)申请号 202080080529.2 (74)专利代理机构北京彩和律师事务所 11688