RNA编辑抑制剂及其用途.pdfVIP

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2023-05-10 发布于四川
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RNA编辑抑制剂及其用途.pdf

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本发明提供了靶向AZIN1基因的核心编辑位点互补序列(ECS)的寡核苷酸，其中AZIN1基因的核心ESC包含序列5‑GCTTTTCC‑3，并且其中该寡核苷酸包含一个或多个具有糖修饰的核苷酸和一个或多个修饰的核苷酸间键。另一方面，提供了包含本文公开的寡核苷酸的药物组合物。另一方面，提供了抑制细胞中AZIN1前mRNA编辑的方法，其中AZIN1前mRNA编辑是由作用于RNA‑1的腺苷脱氨酶(ADAR‑1)介导的，以及使用该寡核苷酸治疗与AZIN1前mRNA编辑相关的癌症的方法，包括肝癌。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114531876 A (43)申请公布日 2022.05.24 (21)申请号 202080061907.2 (74)专利代理机构北京世峰知识产权代理有限