激活ATOH1基因的寡聚核酸分子及其应用.pdfVIP

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2023-04-27 发布于四川
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激活ATOH1基因的寡聚核酸分子及其应用.pdf

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一种寡聚核酸及其在听力损失治疗中的应用。一种用于治疗听力损失的小激活核酸分子。上述小激活核酸分子可以是靶向ATOH1基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。靶向ATOH1基因启动子区的双链RNA分子包含两条长度为16‑35个核苷酸的核酸链，并且其中一条核酸链与选自ATOH1基因启动子区的靶点存在至少75％的同源性或互补性。上述小激活核酸分子和可选的药学上可接受的载体的药物组合物；使用所述小激活核酸分子以及使用所述药物组合物可以上调ATOH1基因和蛋白在细胞中的表达及治疗与

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114174511 A (43)申请公布日 2022.03.11 (21)申请号 202080045801.3 (72)发明人李龙承　姜武林　 (22)申请日 2020.07.0