08 实验的设计.pdfVIP

第八章 实验设计 [教学要求] 了解：科研方法的分类；样本含量估计的意义。 熟悉：实验设计的三个基本要素； 对照的几种形式；假设检验时样本含量的估计。 掌握：实验设计的基本原则；几种常用设计方法及其应用；盲法的概念及意义， 多中心临床试验的概念及意义。 [重点难点] 科研方法按是否给予干预措施分为实验性研究(有干预)和观察性研究(无干 预) ；实验性研究的设计属于实验设计，而观察性研究的设计则属于调查设计。 实验性研究的优点在于能够较好地控制非处理因素(即混杂因素) 的影响，避免 人为造成的偏倚，使欲比较的组之间具有均衡性和可比性；其缺点为小样本时， 不能保证非处理因素(混杂因素)在组间有较好的均衡性和可比性。 观察性研究较实验性研究简单，可细分为描述性研究和分析性研究。 第一节 实验设计的基本要素 一、受试对象 受试对象或称研究对象是处理因素作用的客体。 在试验进行前必须对研究对象的条件作明确的规定，即明确纳入标准、排除 标准，必要时应有剔除标准，以确保研究对象的同质性，同时使参与研究的样本 有良好的代表性。 二、处理因素 处理因素是根据研究目的确定欲施加或欲观察的、并能引起受试对象直接或 间接效应的因素。 在同一项研究中，处理因素在研究过程中应自始至终保持一致，即标准化。 在研究中还必须明确，除了“处理”对实验结果会产生影响外，一些“非处理因 素”也会对结果产生影响，其混杂于处理因素中，对处理因素的效应产生干扰作 用，故在实验设计中，应尽可能找出这些“非处理因素”即混杂因素，控制并削 弱其影响。 三、实验效应 1 效应是处理因素作用于受试对象产生的结果。 效应通过适宜指标表达出来。在指标的选择上，应根据客观、精确、敏感或 特异的原则进行遴选。 第二节 实验设计的基本原则 一、对照原则 对照是比较的基础，设立对照是控制混杂因素和偏倚不可缺少的重要手段。 一个实验必须设立对照，以便衬托出处理效应，得出正确结论。 设立对照应满足均衡性，即除给予的处理因素不同外，对照组和实验组的其 它一切因素应一致，使对照组和实验组具有可比性。对照组设立后，应对各组的 基线情况进行比较，检验开始时的状态是否均衡。 根据研究目的和内容不同对照可分为： 1.安慰剂对照 对照组给予安慰剂，其它方面与试验药物一致，惟独不含试验 药物的有效成分，不能为受试对象所识别。 目的在于消除受试对象和观察者的主观因素可能造成的偏性，消除疾病自然 进程的影响，分离出由于试验药物所引起的真正反应。 主要应用于临床药物试验中。 2.空白对照 对照组不给予任何处理。动物实验和实验室方法研究中最常见。 3.实验对照 对照组施加某种与处理因素有关的实验因素。 4. 自身对照 对照与实验在同一受试对象身上进行，如身体对称部位或实验前 后接受不同研究因素，一个为对照，一个为实验，比较其差异。 5.标准对照 用现有标准方法或常规方法，或者现有标准值或参考值作对照。 二、随机化原则 随机化是保证各对比组间在大量不可控制的非处理因素分布方面尽量一致的 一种统计学措施。各种统计分析方法均建立在随机化的基础之上。 随机化通常借助计算机产生的随机数字或随机数字表实现。随机化包括： 1.随机抽样 总体中的每一个体都有同等机会进入样本，保证样本的代表性。 2.随机分组 每一个体都有同等的机会分配到各处理组，保证各处理组间的均 衡性。 3.试验顺序随机 每个试验个体接受处理先后的机会均等，从而平衡试验顺序 2 的影响。 三、重复原则 重复是指在相同实验条件下进行多次研究或多次观察，以提高实验的可靠性 和科学性。广义来讲，重复包括三种情形： 1.整个实验的重复 确保实验的重现性 2.用多个受试对象进行重复 换言之，要有足够的样本含量，避免把个别情况 误认为普遍情况，把偶然性或巧合的现象当成必然的规律。 3. 同一受试对象的重复观察 保