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精准医疗系列深度报告-基因编辑与基因治疗 专 题 医药生物行业 报告日期：2016 年 5 月 20 日 基因编辑与基因治疗，疾病治疗的新蓝海 ——精准医疗系列深度报告（二） 行 业 公 司 研 究 ｜ 医 药 生 物 行 业 ｜ ：执业证书编号：S0860510120006 ：021 ：jiangfan@stocke4 [table_invest] 行业评级 医药生物 看好 [Table_relate] 相关报告 1《投资 CAR-T 与 TCR-T 细胞治疗，挖 掘千亿市场“驱动因素”》2016.04.18 [table_research] 报告撰写人： 杨云 数据支持人： 蒋凡 报告导读 在国内外政策和资金的大力支持下，以 CRISPR 基因编辑技术为首的基因治疗 技术快速发展，世界级制药企业不断布局基因编辑与基因治疗领域，临床结果 可喜。我们认为 2016 年会是基因治疗快速发展的时期，值得投资者积极关注。 投资要点 ?? 看好国内外政策和资金支持 2015 年底，白宫再次发布《美国创新新战略》，报告中明确把包括基因治疗在 内的精准医疗作为美国在医疗领域的未来发展战略。中国包括基因治疗在内的 精准医疗计划将在 2016 年启动。在全世界看好精准医疗的大背景下，市场对 基因治疗相关公司充满了信心。 ?? 看好新技术促进基因治疗发展 以 CRISPR 基因编辑技术为首的相关基因治疗技术快速发展，使得基因治疗更 加安全，适应症范围由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到 6000 多种疾 病。随着对普通疾病治疗的推进，基因治疗技术将日益成熟并实现巨大盈利。 世界级医药公司已经布局基因治疗，将会大大推动临床三期项目的商业转化。 相信不久后会迎来基因治疗产品上市的爆发期。 ?? 看好 A 股上市公司在基因治疗领域布局 基因治疗公司在美国股市上的表现抢眼：基因治疗龙头企业 Blubirdbio 上市一 年半，股价涨幅高达十倍；CRISPR 发明者张峰创办的 Editas Medicine 公司， 上市首月涨幅超过 130%。 国内涉及基因编辑和基因治疗的公司主要包括：安科生物、香雪制药、姚记扑 克、劲嘉股份、东富龙、中源协和、银河生物、澳洋科技等。建议关注上市公 司在基因治疗上的布局，包括合作、投资和独立研究，以及公司的临床进展。 证 券 研 究 报 告 [table_page] 医药生物行业专题 正文目录 1. 研究不断突破，基因治疗时代即将到来 6 1.1. 癌症的基因治疗 11 1.2. 心血管疾病的基因治疗 18 1.3. 遗传病的基因治疗 21 1.4. 神经变性疾病的基因治疗 24 1.5. 类风湿关节炎的基因治疗 27 1.6. 基因治疗失明 27 1.7. 慢性疼痛的基因治疗 29 1.8. X-连锁性肾上腺脑白质营养不良的基因治疗 30 1.9. 基因治疗艾滋病 31 1.10. 耳聋的基因治疗 32 1.11. 基因治疗抗衰老 33 1.12. 糖尿病的基因治疗 33 2. 基因治疗成功的基石——基因编辑技术的突飞猛进 34 2.1. 基因治疗载体：安全和高效是关键 34 2.2. 基因编辑技术的发展：激动人心的 CRISPR 36 2.2.1. 第一代基因编辑技术：锌指核酸酶 ZFNs 38 2.2.2. 第二代基因编辑技术：转录激活子样效应因子核酸酶 TALEN 38 2.2.3. 第三代基因编辑技术：CRISPR-Cas9 39 2.2.4. CRISPR/Cas——应用前景广阔 40 2.2.5. CRISPR 和细胞治疗（CAR-T）的结合：最先进的肿瘤治疗技术 42 2.2.6. 中国 CRISPR 研究处于世界先进水平 43 2.2.7. NgAgo-gDNA 基因编辑技术：完胜 CRISPR-Cas9 44 2.3. 基因治疗待解决问题 44 2.3.1. 靶向性低 44 2.3.2. 基因治疗的安全性 45 2.3.3. 基因治疗的适当表达 45 3. 各国政策和监管措施 45 3.1. 美国：政策支持，严格监管 45 3.2. 中国：政策积极，规定过于简单 47 3.3. 欧洲及其他 48 3.4. 基因治疗价格：研发成本高+罕见病稀少的患者人数——