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* 儿童青少年T淋巴母细胞瘤基因变异对预后的影响 中山大学肿瘤防治中心50例T-LBL/T-ALL患者Notch1/FBXW7突变型和野生型生存比较。 本中心分子诊断科目前可进行Notch1/FBXW7基因检测。 * 儿童青少年横纹肌肉瘤 * 儿童青少年横纹肌肉瘤 最常见儿童软组织肿瘤 现代综合治疗局限期生存率70% 转移和复发患者生存率低 常用复发方案： Carboplatin/etoposide Ifosfamide, carboplatin/DDP, and etoposide (ICE or VIP) Topotecan, vincristine, and doxorubicin Cyclophosphamide/topotecan Gemcitabine and docetaxel.? Irinotecan/VCR/temozolomide 需要探讨新的治疗 * 持续低剂量CTX口服联合诺维本治疗复发难治儿童和年轻成人恶性实体肿瘤Ⅱ期临床研究：横纹肌肉瘤有效和耐受性好-SFCE报道 * 低剂量CTX口服+NVB治疗复发难治儿童实体肿瘤 117例入组 中位年龄12岁（1-24岁） 病种:横纹肌肉瘤，尤文氏肉瘤，骨肉瘤、非横纹肌软组织肉瘤、神经母、髓母细胞瘤。 方案： CTX 25mg/m2/d, PO 持续口服 NVB 25mg/m2/d, IV d1,d8,d15 每28天重复 * 低剂量CTX口服+NVB治疗复发难治儿童实体肿瘤 疗效评估 病种 例数 CR PR ORR 横纹肌肉瘤 50 4（8%） 14（28%） 18（36%） 非横纹肌软组织肉瘤 16 0 1 1（6%） 尤文氏肉瘤 15 1 1 2（13%） 骨肉瘤 10 0 0 0 神经母细胞瘤 16 0 1 1（6%） 髓母细胞瘤 7 0 0 0 毒性可耐受：3/4级血液毒性34%，外周神经毒性3% * 低剂量CTX口服+NVB治疗复发难治儿童实体肿瘤 结论 NVB联合CTX在横纹肌肉瘤中显示较好的抗肿瘤活性，毒性可接受，值得进一步进行Ⅲ期临床研究 中山大学肿瘤防治中心 SUN YAT-SEN UNIVERSITY CANCER CENTER * 儿童肿瘤诊治进展 孙 晓 非 中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科 * 硼替佐米联合化疗治疗首次复发前B急淋 硼替佐米(Bortezomib)是第一个蛋白酶体抑制剂 FDA批准用于多发性骨髓瘤和复发NHL。 临床前研究对急淋白血病有效。 COGⅠ期临床研究证实硼替佐米单药剂量对儿童白血病患者是安全的（剂量与多发性骨髓瘤相同）。 COGⅠ/Ⅱ期临床研究证实硼替佐米能与再诱导化疗药物安全联合应用 * 儿童肿瘤诊治进展 Bortezomib reinduction therapy to improve response rates in pediatric ALL in first relapse: A Children’s Oncology Group (COG) study (AALL07P1). No: 10003 （硼替佐米联合化疗治疗首次复发前B急淋） * 硼替佐米联合化疗治疗首次复发前B急淋 入组分层： Pre-B-ALL: very early relapse(＜18 month from diagnosis) Pre-B-ALL: early relapse(18-36month from diagnosis ) Pre-B-ALL:＞21岁 T-cell ALL: T-cell lymphoblastic lymphoma 115例入组 70例Pre-B-ALL可评估 * 方案 Block1 Bortezomib 1.3mg/m2 d1, d4, d8, d11 VCR 1.5mg/m2 d1,d8, d15,d22 Prednison 40mg/m2, d1-29 PEG-asp 2500u/m2, d2,d9, d16,d23 DOX 60/m2 d1 IT d15, d29 Block2 Bortezomib 1.3mg