弘则研究细胞治疗月报.PDFVIP

2016 年12 月16 日星期五 既然目标是地平线，留给世界的只能是背影 专题 弘则研究细胞治疗月报 2016 年 12 月 【大事件】 Kite 递交首个CAR-T 疗法的滚动新药申请 KITE 宣布公司向FDA 递交了CAR-T 疗法KTE-C19 的滚动新药申请（rolling submission ），用于不适 合自体干细胞移植的复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 （NHL ）患者。这是向 FDA 提交申请的首 个CAR-T 疗法，对于Kite 公司和整个 CAR-T 疗法都有着重要意义。此次申请将主要基于ZUMA-1 的关键性临床研究数据。ZUMA-1 主要考察了KTE-C19 在弥漫性大B 细胞淋巴瘤（DLBCL ）、转化 性滤泡淋巴瘤（TFL ）、纵膈原发性大B 细胞淋巴瘤 （PMBCL ）三种侵袭性NHL 亚型患者中的安全 性和有效性。Kite 制药在9 月26 日宣布的ZUMA-1 研究中期分析的结果显示，在纳入评价的 62 例 患者（51 例DLBCL 患者以及11 例TFL 和PMBCL 患者）中，复合ORR 为44% ，CR 为39% 弘则观点：Kite 递交KET-C19 的滚动新药申请是CAR-T 细胞疗法的重大里程碑事件。ZUMA-1 临 床试验于2015 年1 月开始，整个临床试验阶段的时间在2 年以内，在新药开发的历史上实属罕见。 能够获得如此出色的成绩，最根本的原因是CAR-T 在治疗血液肿瘤上表现出的优异疗效，是精准医 疗光明前景的力证。 奥巴马总统签署 《21 世纪治愈法案》，63 亿美元支持药物开发和精准医学计划 该法案从提出到一次次修改，再到这次最终版推出，历经两年多时间。国会两党终于达成共识，决 定在新总统就职和国会更替之前表决通过，让这一推动美国未来10 年或更长时间内生物医学创新研 发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根。整体上，该法案计划在未来十年中投资63 亿美 元，其中48 亿美元医学研究经费提供给美国国立卫生研究院（NIH ），具体分配见下：奥巴马总统 倡议的“精准医学计划”（Precision Medicine Initiative, PMI ）将获14.55 亿美元资助；副总统拜登提 出的“癌症登月”计划（Cancer Moonshot ）将获得18 亿美元资助；白宫倡议的“脑研究” 计划 （BRAIN Initiative ）将获得15.11 亿美元；其余的3 千万美元用于支持再生医学研究。 弘则观点：特朗普当选美国总统后，美国学术界担心未来科研经费可能缩减，《21 世纪治愈方案》 的推出以法律的形式确定了研究经费，将很大程度上缓解经费缩减的担忧。美国是医药创新的源头， 并且科研成果产业化能力很强，未来基础研发资金获得保证，将促进法案中涉及到的精准医疗、癌 症治疗等领域的发展。 陈林颀 赵璐 +86.21 +86.21 lqchen@ lzhao@ 弘则弥道 （上海）投资咨询有限公司• Horizon Insights 1 / 6 `` Industries 【企业追踪】 Kite 递交首个CAR-T 疗法的滚动新药申请 KITE 宣布公司向FDA 递交了CAR-T 疗法KTE-C19 的滚动新药申请（rolling submission ），用于不适 合自体干细胞移植的复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者。这