《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》(征求意见稿)(共10页).doc.docVIP

成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验指导原则 （） 国家食品药品监督管理总局药品审评中心  概述阐述儿科人群药物临床试验本指导原则时，应GCP）、ICH）和国内外其他相关指南要求。 本指导原则不具有强制性的法律约束力，仅代表药品监管部门当前的观点和认识，科学研究的进展本指导原则中的相关内容不断完善。 相似相似相似Modeling and Simulation，MS）是基于数据（体外、、临床）、假设（基于数学/统计模型数据）、学习（保留）、预测（基于假设的数据模拟预测和优化未来的结果）和与外部数据的模型。.1. 中国成人包括临床实验数据相同或类似机制药物的有效性和安全性等。（1）目标适应症的在成人和儿科人群间是否相似； （2）关系是否 如果通过综合分析所有可获得的信息和数据后，结论支持（1）和（2）均相似，那么，可选择合适的儿科人群开展多剂量的单次给药PK儿科人群开展PK.2. 国外儿科人群数据的在国外已有儿科人群药物临床试验数据的情况下，首先应评价不同国家或地区的疾病流行病学、病因、发病机理和疾病进展预后等是否存在差异；在此基础上，评价国内外成年患者试验数据中，重点针对种族差异进行评价，包括是否存在临床药理学和治疗学（医疗实践、安全有效性数据）等方面的差异，如在上述各方面差异性比较中有充分证据表明不存在显著差异，可以沿用国外儿科人群药物临床试验数据。 .3. 已有文献或其他支持性数据的外推 原则上，前瞻性研究是作为制定和完善说明书的重要依据。但就儿童用药而言，有一些药物已在儿科人群的临床实践中广泛超说明书使用。这些广泛超说明书使用的儿童用药通常都可以查询到大量国内外临床应用的文献，包括研究者发起的各类研究，有的儿童用药信息已被纳入临床用药指南，有的已被制定成为专家共识。此类已有大量相关文献信息的药物，在采用已有信息作为修订、完善说明书中儿科人群用药信息的主要依据时，应按照回顾性数据汇总分析的方法和标准进行研究和评价。 对于多个独立开展的各类研究结果进行文献汇总和分析时，应采用Meta分析的方法。目前，Meta分析方法已建立针对多个不同来源数据（包括文献数据的汇总分析以及将该分析作为关键性证据）的体系。虽然，与前瞻性研究的提出假设、再验证假设的过程相比，回顾性研究在客观性和稳健性方面存在不足，但在一些特定情况下，例如对于难以实施大规模确证性研究的儿科用药，通过Meta分析的方法，采用系统的回顾性研究，仍可以形成较为确定和可靠的结果，用于支持说明书的完善和修订。 在采用Meta分析时，应严格按照Meta分析方法学的要求，预先制定分析计划，全面和系统地收集所有相关研究的信息，并逐个进行严格的评价和分析，根据每个研究的质量不同分别进行处理，再用定量合成的方法对资料进行统计学分析，最终得出综合的结论。同时，在针对每个临床试验进行评价时，除关注研究设计的质量，还应考虑数据质量，保证纳入分析的数据具备真实可靠性和完整性。 英文缩写 [] 儿科人群药代动力学研究技术指导原则, CFDA-CDE, 201年月日发布. [] 儿科人群药物临床试验技术指导原则, CFDA-CDE,2016年月日发布. 9