基因治疗的发展现状、问题和展望.pdfVIP

第17卷 第3期 生命科学 Vol. 17, No.3 2005年6月 Chinese Bulletin of Life SciencesJun., 2005 文章编号 1004-0374(2005)03-0196-04 基因治疗的发展现状 问题和展望 邓洪新 田 聆 魏于全* 四川大学华西医院肿瘤中心 生物治疗国家重点实验室 成都 610041 摘 要 基因治疗是一种新的治疗手段 可以治疗多种疾病 包括癌症 遗传性疾病 感染性疾病 心血管疾病和自身免疫性疾病 癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域 过去几年里 全球基因治 疗临床试验取得了很大的进步 实际上 基因治疗也遇到了很多困难 未来 基因治疗的主要目标 是发展安全和高效的基因导入系统 它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞 本文主要综 述基因治疗所取得的突出进展 所遇到的困难和发展前景 关键词 基因治疗 导入系统 安全 高效 中图分类号 R456; R730.59文献标识码 A Current status, problems and prospects in gene therapy DENG Hong-Xin, TIAN Ling, WEI Yu-Quan* (State Key Laboratory of Biotherapy, Cancer Center, West China Hospital, Sichuan University, Chengdu 610041, China) Abstract: and future prospects of gene therapy. Key words:gene therapy;delivery systems; safe; high efficient 1 基因治疗发展历史 制药业产生深远影响和冲击 基因治疗是指通过操作遗传物质来干预疾病的 随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技 发生 发展和进程 包括替代或纠正人自身基因结 术为代表的现代分子生物学技术的发展 以及人类 构或功能上的错乱 杀灭病变的细胞或增强机体清 对疾病认识的不断深入 越来越多的证据表明 多 除病变细胞的能力等 从而达到治病的目的 基因 种疾病与基因的结构或功能改变有关 因而萌生了 治疗是随着DNA重组技术的成熟而发展起来的 它 从基因水平治疗疾病的念头和梦想 早在1968年 被认为是医学和药学领域的一次革命 是当今生物 医学发展最重要的里程碑之一 同时也必将对传统 上发表了 改变基因缺损 医疗美好前景 的文 收稿日期 2005-03-28修回日期 2005-03-29 基金项目 973项目(2004CB518800) 作者简介 邓洪新(1974) 男 助理研究员 田 聆(1968) 男 助理研究员 魏于全(1959) 男 教 授 主任医师 博士生导师 中国科学院院士 *通讯作者 万方数据 第3期 邓洪新 等 基因治疗的发展现状 问题和展望 197 章 首次在医学界提出了基因疗法的概念 自1980组腺病毒 p53抗癌注射液(商品名 今又生 )作 年至1989年 从学术界到宗教 伦理 法律各界 为世界上第一个基因治疗产品正式上市 这不仅标 对基因治疗能否进入临床存在很大争议 直到1989志着我国能够在 点 上取得世界性的科技突破 年美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验方 也意味着我国有能力在生物高技术产业化进程中抢 案 当然这不是一个真正意义上的基因治疗 而是 占先机 总的来说 在基因治疗基础研究和临床试 用一个示踪基因构建一个表达载体 了解该示踪基 验及产业化各个领域 美国均领先于世界 其临床 因在人体内的分布和表达情况 到了1990年 美 方案有662个 占世