国际干细胞研究学会《干细胞临床转化指南》.pdfVIP

第21卷 第5期 生命科学 Vo1．21．NO．5 2009年 10月 ChineseBulletinofLifeSciences 0ct．．2009 文章编号：1004．0374(2009)05—0747．10 ． 研究指南 ． 国际干细胞研究学会 《干细胞临床转化指南 王太平 一，徐国彤 一，周 琪t一，李凌松II2，裴雪涛Il5 翻译整理 (1中国细胞生物学会干细胞生物学分会 ；2北京大学干细胞研究中心，北京 10019l： 3同济大学医学院干细胞研究中心，上海 200092；4中国科学院动物研究所， 北京 100101；5军事医学科学院干细胞研究中心，北京 100850) 《干细 胞 临床 转化 指 南 》(以下 简称 《指 干细胞研究的进展 已大大拓展了干细胞治疗 的应用 南》)，概括并讨论了将干细胞的基础研究恰当而 范 围 。 负责任地应用在临床上治疗患者时所需要考虑的科 与此同时，媒体对干细胞研究初步结果的广泛 学标准、临床准则、管理规则、伦理 以及社会 问 报道 ，使许多患有 目前无法治疗疾病和损伤的患者 题 。 《指南》根据科学、临床和伦理的普遍准则， 燃起 了新的希望。因此，参与干细胞新疗法试验研 为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国 究的工作者，应该高度警觉患者可能会对试验性治 际机构的管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵 疗抱有不现实的期待 。 守 的建议 。 公众应该了解 ，在医学领域，从初期的试验 《指南》适用于涉及人的胚胎干细胞或其他多 性治疗发展到成熟的临床应用标准，往往是一个长 潜能干细胞、胎儿或组织(成体)干细胞，以及血液 期复杂的过程，要经历许多年的严格临床前及临床 或其他 已有医疗服务标准以外的各种干细胞的临床 试验，甚至会经历很多挫折与失败。惟有时间和经 转化研究。 《指南》讨论了干细胞临床转化研究的 验 的积累才能让医学界接受新的临床治疗方法 。 三个主要方面：(1)细胞制备与生产 ；(2)临床前研 干细胞治疗发展成为标准的医学应用技术，需 究；(3)临床研究。 《指南》还讨论了社会公正性 要克服下列特别的困难 ： 问题，因为这些问题或者与干细胞临床转化研究相 — — 在多数情况下，干细胞及其衍生物是一种 关，或者涉及这类研究和已在临床应用的干细胞基 全新产品，在最终产品的生产过程及其安全性、纯 础 的治疗 。附录 中提供 了可供科学家、管理机构 、 度、稳定性和效能的检测鉴定两个体系的设计和发 政策制定者 以及患者参考的详细技术信息以及相关 展 中，都需要有研究者的协助 。 资源信 息 。 — — 干细胞的自我复制与分化难 以控制，因而 《指南》是 由来 自i3个 国家的干细胞科学家、 实验期长，并且不可避免地伴有结果复杂多样 。 临床医生、伦理学家及管理官员组成的 “干细胞临 — — 许多疾病的动物模型并不能准确地反映人 床转化工作组 ”所制定 的，其 内容包括引言、关 的疾病，而动物的毒性试验结果有时难以用来预测 于未经证实的干细胞商业治疗的立场、职业操守与 人体 的毒性反应 。 责任、细胞制备与生产、临床前研究、临床研究、 — — 将人的细胞植入动物体内的临床转化研究 干细胞 医学创新、社会公正性考量、对 《指南》 难 以完全、准确地预测人的细胞在患者身上可能引 的持续