临床疗效和疾病预后研究﹝41﹞2012.3.29.pptVIP

临床疗效和疾病预后研究; 内容:;;（一）概念 流行病学实验(epidemiological experiment): 又称实验流行病学(experimental epidemiology)或干预试验(intervention trial)，是将研究人群随机分为实验组和对照组，以研究者所控制的措施给予实验组人群后，随访并比较两组人群的结局发生率，以判断措施的效果。 ;;（二）基本特点 ;（三）与队列研究的比较 ;（四）主要类型 ;（五）设计方法 ;（六）基本原则 ;（七）主要用途;二、临床疗效研究;（一）明确实验研究目的 目的要明确（验证病因或考核效果），目标要具体（降低病死率或提高治愈率）。 （二）确定研究对象 根据研究目的，制订入选标准和排除标准。; 1.影响样本大小的主要因素： （1）研究人群中研究事件的发生率或均数； （2）α 水平； （3）把握度（１－β）； （4）单侧或双侧检验； （5）研究对象分组数量。 ; 2.样本量的计算：; （四）设立严格的对照;（1）标准疗法对照（阳性对照、有效对照）： 适用于已有肯定疗效治疗方法的疾病。 （2）安慰剂对照（阴性对照）： 安慰剂：不含有效成分，但外形、颜色、大小和味道与实验药物或制剂极为相近。通常用乳糖、淀粉、生理盐水等成分制成。 所研究的疾病尚无有效的防治药物时才使用。 （3）交叉对照：每个研究对象兼作实验组和对照组成员 （4）互相对照：同时评价几种药物的疗效 （5）自身对照;内容： 1.随机抽样：使总体中的每个个体都有同等的机会被抽取作为研究对象。 2.随机分组：所有的研究对象都有同等的机会被分配到实验组或对照组。 目的： 平衡实验组和对照组各种已知和未知的混杂因素，使两组具有可比性。 方法：简单随机化、区组随机化、分层随机化。 ;（六）盲法的应用 ; （七）确定实验观察期限 依据：实验目的、干预时间和效应（结局事件）出现的周期等。 （八）选定结局变量及其测量方法 主要结局变量：如治愈、死亡等 中间结局变量：抗体的阳转率、抗体几何平均滴度等 也要对干预措施可能副作用的发生率及其严重性进行监测，全面评价干预措施的效果??;（九）对象的随访和资料收集 ;（十）资料的整理与分析;评价实验效应的主要指标;评价疗效的主要指标：;（十一）偏倚及其控制; （十二）优缺点; 2.缺点;（十三）应注意的问题; 实验性研究须遵守伦理道德（ethics）;涉及人体研究的伦理学基本原则;2.可行性问题;4.报告研究结果要注意的问题 ;三、疾病预后研究;（一）疾病自然史;（二）影响预后的因素;（三）疾病预后研究设计方案;（四）生存分析 (survival analysis) ;（1）规定随访时间： 随访开始时间：诊断日、治疗开始日、出院日 研究终止时间：短期、n年 （2）规定随访的方式和减少失访的措施 （3）收集资料（注意记录中止随访的时间和原因） （4）资料分析： 计算不同时期生存率、缓解率、有效率等； 分析影响因素; 1.0 无高血压 有高血压 0; （五）预后研究中常见的偏倚及其控制;