2015药综第5章药品的临床评价方法与应用.doc

第5章　药品的临床评价方法与应用 　　　　二、新药四期临床试验——各期试验目的？对象？样本数？ 　　 阶段 目的 试验对象 样本数 Ⅰ期 初步的临床药理学及人体安全性评价 观察人体对新药的耐受程度和药动学，为制订给药方案提供依据 健康志愿者 20-30 Ⅱ期 治疗作用的初步评价阶段 观察对患者的治疗作用和安全性，为Ⅲ期研究设计和给药方案确定提供依据 目标适应证患者 多发病≥300例 其中主要病例≥100例（多中心→3个以上医院） 　　续表 　　 阶段 目的 试验对象 样本数 Ⅲ期 扩大临床试验阶段（批准试生产后） 进一步验证治疗作用和安全性，评价利益风险关系，最终为新药获批提供充分依据 目标适应证患者 —— 　　续表 　　 阶段 目的 试验对象 样本数 Ⅳ期 上市后药品临床再评价阶段 考察药品在广泛使用条件下的疗效与不良反应；评价药品在普通或特殊人群中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。不限定单一用药，考察各种给药方案下、联合给药过程中的不良反应及药物相互作用。 普通及特殊人群 常见病≥2000例 　　　　三、新药四期临床评价的局限性---体现在？　　（1）病例数目少；　　（2）观察时间短；　　（3）特殊人群未纳入；　　（4）考察不全面；　　（5）管理有漏洞。 　　　　四、药品临床再评价　　1、药品临床再评价的方法？　　答：应用“循证医学”对药品进行临床再评价。　　1、药品临床再评价的特点？　　答： ①实用性和对比性　　②公正性和科学性 　　　　五、治疗药物的药物经济学评价　　药物经济学评价方法？　　①最小成本分析；　　②成本-效益分析；　　③成本-效果分析；　　④成本-效用分析。 　　★4种药物经济学研究方法比较 最小成本分析 成本-效果分析 成本-效用分析 成本-效益分析 治疗结果衡量参数 货币单位（缺点：客观临床效果必须完全相同） 效果→客观的临床指标。 （如：血压、血糖、血脂等健康值） 效用→患者主观认同的程度。 （与生活质量密切相关，常用单位是质量调整生命年QALY） 效益→ 货币单位 （挣了多少钱） 分析结果的表示 成本差别 成本/效果比值 成本/效用比值 净效益 　　续表 最小成本分析 成本-效果分析 成本-效用分析 成本-效益分析 治疗不同疾病的药物间比较 不能（如：降压药与降脂药之间不能比较） 不能（如：降压药与降脂药之间不能比较） 能够（如：降压药与降脂药的治疗效果都可用效用来表示） 能够（如：比较药物治疗与健康教育的性价比） 与非医疗开支比较 不能 不能 不能 能够 　　　　六、治疗药物品种的质量评价——质量优劣？　　控制药品质量的标准有几种？　　1.法定标准 药典是法定标准！基本标准！但不是最高标准！　　2.企业标准　　3.研究用标准　　药典是法定标准！其特点有？　　1）是基本标准！即：最后裁决标准！——是在安全、有效前提下可正常生产、使用药品的质量标准，具有普遍适用性，　　2）不是最高技术标准；　　3）每隔几年修订或增补，是动态发展的；　　4）所用的检测方法不一定是当时最先进的手段，而要受国家经济状况、科技实力和相关人员素质等因素制约；　　5）不同国家和地区的药典标准不完全一样，收载的项目、检测方法及判定范围均有一定差异。 　　　　七、循征医学与药物治疗　　1.概念？什么叫循证医学？　　答：循证医学即遵循证据的医学！或称用证据治病！2.循证医学核心：　　答：是在医疗决策中，将临床证据、个人经验与患者的实际状况和意愿三者相结合——即循证医学三要素。　　3.循证医学---证据来源？　　临床证据主要来自——　　大样本的随机对照临床试验（RCT）　　系统性评价（systematic review）　　荟萃分析（meta分析） 　　Part 2：　　练题讲题------熟能生巧！　　最佳选择题 　　上市前药物临床评价阶段的临床试验可分为　　A.1期 　　B.3期 　　C.5期　　D.2期 　　E.4期 ?? 【正确答案】B 　　Ⅱ期临床试验需要多中心试验，即进行试验的医院的数目必须是　　A.在1个及1个以上 　　B.在2个及2个以上 　　C.在5个及5个以上　　D.在4个及4个以上 　　E.在3个及3个以上 ?? 【正确答案】E 　　配伍选择题　　A.Ⅰ期临床试验 　　B.Ⅱ期临床试验 　　C.Ⅴ期临床试验 　　D.Ⅳ期临床试验 　　E.Ⅲ期临床试验 　　1.初步的临床药理学及人体安全性评