药研发成功机率小课件.pptVIP

1、序 言 安 全 有 效 1.2、药品的研发过程（周期）长 根据美国Tufts大学的经济学家估计，开发一个新药——从试验室研究到获得FDA批准，需10-15年时间，如图1.1所示。 此过程包括药物发现、临床前研究、I、II、III期临床研究、注册等。以美国为例，2002年FDA批准了26种新药，每种新药平均审批时间为17.8个月。 图1.1 药品开发耗时及成功率 1.3、新药研发成功机率小 新药研发工作是探索性工作，研究人员是科学的先锋，他们的失败多于成功。统计资料显示，在5000-10000 种侯选化合物中，只有 250 种能进入临床前研究试验 ， 5 种进入临床试验，1 种被FDA批准。 1.4、新药上市后，商业成功率低 由于新药研发的费用日益增加和巨大的市场开发投入，因此只有很少一部分新药上市后可获得商业成功，如图 1.2所示，只有3/10 的上市药物的收益等于或超过研发费用。 图2：只有3/10 的上市药物的收益等于或超过研发费用 1.5、 新药研发费用大 新药研发过程的长期性和复杂性无疑大大提高了研发的费用。美国现在研究开发和上市一个新药的费用大约是15年前的 4.5 倍。平均花费2000年达到 8.02 亿美元（图1.3） 图1.3：新药研究费用大大提高 1.6 我国关于新药的定义 2002年11月30日前 新药是指我国未生产过的药品 已生产过的药品改变剂型、改变给药途径、增加新的适应症或制成新的复方制剂亦按新药管理 2002年12月1日后 新药是指未曾在中国境内上市销售的药品 已上市药品改变剂型、改变给药途径的，按照新药管理 2. 医药生物制品产业化分析 治疗用生物制（药）品 预防用生物制（药）品 2.2、 治疗性生物制品药学研究内容 （1） 生产用动物、生物组织或细胞、原料血浆的来源、收集及质量控制等研究 （2） 生产用细胞的来源、构建（或筛选）过程及鉴定的研究 （3） 种子库的建立、检定、保存及传代稳定性的研究 （4） 生产用其它原材料的来源（筛选）及质量标准的研究 （5） 原料（原液）生产工艺的研究 （6） 制剂处方及工艺的研究、辅料的来源（筛选）和质量标准研究 （7） 产品质量的研究、参考品或对照品的制备及标定研究 （8） 初步稳定性研究 2.3、 治疗用生物制品药理毒理学研究内容 （1） 主要药效学试验研究 （2） 一般药理学试验研究 （3） 急性毒性试验研究 （4） 长期毒性试验研究 （5） 动物药代动力学试验研究 （6） 致突变试验研究 （7） 生殖毒性试验研究 （8） 致癌试验研究 （9） 免疫毒性和或免疫原性研究 （10） 溶血性和局部刺激性试验研究 （11） 复方制剂中多种组分药效、毒性、药代动力学相互影响的试验研究 （12） 依赖性试验研究 2.4生物制品药物的临床研究 （1）??I期临床试验：20—30例 初步的临床药理学及人体安全性评估试验。观察人体对于新药的耐受性程度和药代动力学。 目的：为制定给药方案提供依据。 （2） II 期临床试验：≥100例 治疗作用初步评价，即初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性 目的：为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据 随机盲法对照临床试验 (3) III期临床试验：≥300例 治疗作用确证试验，进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系 目的：为药物注册申请获得批准提供充分的依据 （4）IV期临床试验 ≥1000--2000例 新药上市后，由申请人自主进行的应用研究试验，考察在广泛实用条件下的药物疗效和不良反应。 目的：评价新药在普通和特殊人群中使用的利益与风险关系；改进给药剂量等。 2.5 治疗用生物制品新药的申报 新药申请临床和注册资料真实性要求： 报送的资料应当完整、规范，数据必须真实、可靠 引用文献资料应当注明著作名称、刊物名称及卷、期、页等 未公开发表的文献资料应当提供资料所有者许可使用的证明文件 外文资料应当按照要求提供中文译本 2.6申报资料项目 （1）药品名称：通用名、英文名、汉语拼音、分子量、商品名等 （2）证明性文件：营业执照、生产许可证、立项审批文件。GMP认证证书、专利及其权属状态 （3）立题目的与依据：立项可行性研究报告即国内外有关该制品研究、上市销售现状及相关资料；生产使用情况综述；创新性可行性分析等。 （4）研究结果总结及评价：安全、有效、质量可控等方面综合评价。 （5）药品说明书稿、